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美国将首次对人体进行 CRISPR 实验,有望对抗癌症

1 20 日消息,CRISPR 是目前人类最高效的基因编辑工具,而且这项技术将不再仅限于植物或者实验室动物的基因编辑。事实上在 2016 11 月中国科学家就在一个人身上对 CRISPR 技术进行了测试,现在美国也即将开始进行一项人类 CRISPR 实验。

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2016 6 月,美国国家卫生研究所(NIH)的咨询委员会授予宾夕法尼亚大学佩恩医学院的医生们许可,来进行人类 CRISPR 实验。根据研究团队在一篇帖子中列出的临床试验准备清单,他们现在几乎要准备开始进行人类实验。

对于美国历史上首次进行的人类 CRISPR 医学测试,团队负责人 Edward Stadtmauer 和他的同事们计划借助 CRISPR 技术来编辑人类的 T 细胞,这种细胞在人类的免疫系统中扮演着重要的角色。参与临床试验的 18 位病人患有三种不同类型的癌症,其中包括多发性骨髓瘤、肉瘤和黑素瘤。

医生们计划在试验中从患者身上提取血细胞,然后在体外对细胞进行编辑,他们使用的方法被称为体外基因疗法。这样做的目的是为了把 T 细胞转变成更好的抗癌细胞,然后再把它们注入到患者的血液中。

借助 CRISPR 技术,医生们将从 T 细胞中删除两种特定的基因。其中一种被称为关卡分子(PD-1)),癌细胞借其停止免疫系统的活动。另外一种是 T 细胞用于探测细菌或者病变组织的受体基因。医生们将使用一种编辑后的受体基因将其取代,引导 T 细胞追踪癌细胞。

纳普斯特公司的创始人 Sean Parker 创建了一家慈善组织——帕克癌症免疫疗法研究所,该研究所将为这项临床试验提供资金。据研究团队在帖子中公布的清单,这项实验将在 2018 1 月开始,在 2033 1 月结束。

然而佩恩医学院的一位发言人声称:“临床试验的开始日期尚未确定,我们正在进行着实验的最后准备工作,但是无法提供特定的开始日期。”经过长达 2 年的计划之后,美国首次人类 CRISPR 实验似乎已经准备要开始。一旦临床试验开始,美国将与中国一样成为进行人类 CRISPR 测试的国家之一。

欧洲预计也将很快进行试验,欧洲生物科技公司 CRISPR Therapeutics 预计将在 2018 年年底借助体外基因疗法进行人类临床试验。这些试验的结果很可能对于未来的基因编辑研究产生巨大的影响。CRISPR 技术在农业和其它领域确实创造了奇迹,这就证明了它具备治疗人类疾病的能力,而且有可能给医疗保健带来永久性的变化。

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